利用物理化学和高通量药物筛选寻找治疗镰状细胞病的药物-按需

主持人: Emily Dunkelberger博士，美国国立卫生研究院的工作科学家

镰状细胞病在美国被认为是一种孤儿病，但它影响着全世界数百万人，主要是在撒哈拉以南非洲和印度。这种疾病的分子基础是编码血红蛋白β链的基因上的点突变。在20世纪90年代，第一种也是唯一一种抗镰状病药物羟基脲被FDA批准。

羟基脲可诱导胎儿血红蛋白的产生，稀释镰状血精，减缓或防止血红蛋白在脱氧过程中聚集。然而，羟基脲只对部分镰状细胞病患者有效，并可能带来许多严重的副作用。在NIH，科学家们发现大约10%的镰状细胞病患者可以通过干细胞移植治愈，但需要一种可以口服并在全世界分发的廉价药物。

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